سازمان غذا و داروی آمریکا، به ژن درمانی زینتگلو (Znteglo) به عنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول  برای درمان  بزرگسالان و کودکان مبتلا به  تالاسمی بتا که نیاز به تزریق گلبول قرمز دارند مجوز داد.

نام این دارو، betibeglogene autotemcel )همچنین به عنوان beti-cel شناخته می شود ( است و نوعی محصول ژن درمانی یک بار مصرف است که به صورت تک دوز تجویز می شود. هر دوز Zynteglo یک درمان سفارشی است که با استفاده از سلول‌های بنیادی مغز استخوان خود بیمار که برای تولید بتا گلوبین  اصلاح شده‌اند،ساخته می شود.
تالاسمی بتا نوعی اختلال خون ارثی است که از طریق جهش در زیر واحد بتا گلوبین  باعث کاهش هموگلوبین طبیعی و گلبول های قرمز خون‌می شود که متعاقبا منجر به تحویل ناقص اکسیژن در بدن می شود. کاهش سطح گلبول های قرمز می تواند منجر به برخی مشکلات سلامت از جمله سرگیجه، ضعف، خستگی و ناهنجاری های استخوانی شود. بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون، که شدیدترین شکل این بیماری است، معمولاً به تزریق مادام العمر گلبول های قرمز  نیاز دارد. تزریق مداوم می تواند با عوارضی از جمله مشکل در قلب، کبد و سایر اندام‌ها به دلیل تجمع بیش از حد آهن در بدن، همراه باشد.

پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA گفت: « مجوز امروز پیشرفت قابل توجهی در درمان بتا تالاسمی است، به ویژه در افرادی که نیاز به دریافت مداوم گلبول های قرمز خون دارند. با توجه به عوارض بالقوه  مرتبط با این بیماری، این گام مهم تعهد  FDA  برای حمایت از توسعه درمان‌های نوآورانه برای بیمارانی که گزینه‌های درمانی محدودی دارند، را برجسته تر می کند.

منبع:
https://www.genengnews.com/industry-news/fda-approves-bluebird-bios-lentiviral-gene-therapy-to-treat-beta-thalassemia/