سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز ژن درمانی زینتگلو (Zynteglo) را بهعنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول برای درمان بزرگسالان و کودکان مبتلا به تالاسمی بتا وابسته به تزریق خون صادر کرد. این درمان برای بیمارانی طراحی شده است که به تزریق مداوم گلبول قرمز نیاز دارند.
ژن درمانی زینتگلو چیست؟
نام علمی این دارو betibeglogene autotemcel (beti-cel) است. زینتگلو یک محصول ژن درمانی تکدوز محسوب میشود که تنها یک بار برای بیمار تجویز میشود.
هر دوز ژن درمانی زینتگلو بهصورت اختصاصی و با استفاده از سلولهای بنیادی مغز استخوان خود بیمار تولید میشود. این سلولها برای تولید بتا گلوبین اصلاح ژنتیکی شده و سپس به بیمار بازگردانده میشوند.
تالاسمی بتا چیست؟
تالاسمی بتا یک بیماری ارثی خون است که در اثر جهش ژن بتا گلوبین ایجاد میشود. این بیماری باعث کاهش تولید هموگلوبین طبیعی و گلبولهای قرمز شده و در نتیجه اکسیژنرسانی به بافتهای بدن را مختل میکند.
کاهش گلبولهای قرمز میتواند موجب بروز علائمی مانند سرگیجه، ضعف، خستگی و ناهنجاریهای استخوانی شود.
مزایای ژن درمانی زینتگلو
شدیدترین نوع این بیماری، تالاسمی بتا وابسته به تزریق خون است که بیماران آن معمولاً به تزریق مادامالعمر گلبول قرمز نیاز دارند. تزریق مکرر خون میتواند باعث تجمع آهن در بدن و بروز عوارضی در قلب، کبد و سایر اندامها شود.
ژن درمانی زینتگلو با هدف کاهش وابستگی بیماران به تزریق خون توسعه یافته و میتواند گامی مهم در بهبود کیفیت زندگی این بیماران باشد.
نظر سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)
«پیتر مارکس»، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA، اعلام کرد:
مجوز ژن درمانی زینتگلو پیشرفت قابلتوجهی در درمان تالاسمی بتا، بهویژه در بیماران وابسته به تزریق خون، محسوب میشود و نشاندهنده تعهد FDA به حمایت از توسعه درمانهای نوآورانه برای بیمارانی است که گزینههای درمانی محدودی دارند.
